2023年11月8日，专注于细胞和基因疗法的 CTDMO 药明生基热烈祝贺合作伙伴合源生物科技（天津）有限公司（以下简称“合源生物”）全自主研发的CAR-T 药物纳基奥仑赛注射液（CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）（曾用名：赫基仑赛注射液）新药上市申请（NDA）获国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。
 

截图来源：NMPA官网
 

独特的 CTDMO 模式，加快上市进程
 

作为纳基奥仑赛注射液药学开发和生产的重要合作伙伴，药明生基非常有幸参与了质粒和慢病毒载体等关键原材料的开发和生产过程，包括合作工艺开发，支持 IND 和 BLA 申报、注册检验、现场核查及上市审评，及保障商业化生产等一站式 CTDMO 服务。
 

从 2018 年至今，历时 5 年，药明生基陪伴合源生物直至上市获批。2023 年8 月，药明生基因在纳基奥仑赛注射液开发和生产过程中做出的卓越贡献，而被授予“2022年度合源生物优秀供应商”荣誉。
 

借助 CTDMO 平台优势，药明生基赋能客户在多个维度加快了项目的顺利推进。从 IND 到 NDA 获受理仅用 4 年，全方位赋能加快纳基奥仑赛注射液上市进程。药明生基也成为中国首家通过国家药品监督管理局食品药品审核查验中心（CFDI） LVV注册现场核查的 CGT CDMO。
 

QbD理念贯穿其中，工艺质量双保证
 

以 CAR-T 细胞治疗为代表的肿瘤免疫治疗被《Science》评为2013年度“十大科学突破”之首。作为“活的药物”，CAR-T 细胞具有高复杂性和可变性特点。CAR-T 细胞药物生产过程除 CAR-T 细胞的生产本身，还包括两个关键原材料——质粒生产和慢病毒载体生产，这是一个多维度、多因素输入和多因素输出的过程。因此在对这两个关键原材料进行工艺开发设计之初，合源生物和药明生基就将 “质量源于设计”（Quality by Design, QbD）的理念贯彻于药品全生命周期中，采用科学、系统化的开发方法，高效地将实验室制备的工艺开发达成满足 IND 申报，最终到BLA 上市商业化生产的 GMP 制造工艺。应用 QbD 理念，双方从早期工艺设计开始就考虑关键原材料对最终产品质量以及对患者的有效性、安全性的影响，很好地规避了未来的风险以及变更带来的高成本。通过充分理解应用于下游细胞产品的特殊要求，设定关键原材料的质量目标（QTPP），识别其关键质量属性（CQA），系统化地开发实验室规模工艺模型进行多变量实验研究确定关键工艺参数（CPP）及其设计空间，并最终确定整体控制策略。最后在商业化生产规模上进行验证，充分保证了生产工艺稳健和产品质量稳定。

赋能药物问世，造福病患
 

根据合源生物新闻稿，纳基奥仑赛注射液是中国首款全自主知识产权靶向 CD19 的 CAR-T 产品。在临床应用上，具有持久的高缓解率和显著降低的 CAR-T 治疗相关毒性严重性！此前中国尚未有治疗成人复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的 CAR-T 产品获批上市，纳基奥仑赛注射液的获批上市，将为成人 r/r B-ALL 带来一种新的治疗方案。

关于合源生物
 

合源生物创立于2018年6月，已成长为中国细胞药物产业自主创新的引领者，致力于成为全球领先的细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业。公司首个核心产品源瑞达®（纳基奥仑赛注射液，CNCT19）于2023年11月正式获国家药品监督管理局批准上市。该产品是中国白血病治疗领域首个CAR-T药物，也是中国全自主创新的首个CD19 CAR-T药物。公司深度合作国家一流院所，构建了以CAR技术平台、iPSCs技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发体系，拥有覆盖血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫性疾病等疾病领域的10余种管线产品在研。

源瑞达®（纳基奥仑赛注射液，CNCT19，Inaticabtagene Autoleucel Injection）是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，拥有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，先后获得国家药品监督管理局三项新药临床试验许可（IND），用于治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病、治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤和治疗儿童和青少年复发或难治B细胞型急性淋巴细胞白血病，并获得国家药品监督管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认定和美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。2023年3月，纳基奥仑赛注射液用于治疗成人r/r B-ALL IND申请也获得美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）许可。2023年11月，源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）正式获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。

公司坚持以满足临床需求为导向，通过严格的细胞治疗产品生产和质量体系，为患者打造安全、高效、可及的免疫细胞治疗产品。公司具有世界一流研发技术平台，工艺开发平台，质量控制体系以及商业化生产基地，并于2021年6月获得天津市首张细胞药物《药品生产许可证》。公司拥有多项发明专利，入选国家科技部国家重点研发计划项目即“科技助力经济2020重点专项项目”。
 

关于药明生基
 

药明生基是药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO (Contract Testing, Development and Manufacturing Organization)，致力于加速和变革细胞和基因疗法及其他高端疗法的研究、开发、测试、生产和商业化。药明生基能够助力全球客户将更多创新疗法早日推向市场，造福病患。更多信息，请访问www.wuxiatu.com。