“玻璃人”、“木偶人”、“不自觉跳舞”、“松软儿”、“不食人间烟火的孩子”，这些疾病有一个统称——罕见病。目前，全球罕见病患者人数高达3亿人，已确认的罕见病种类超过6000种，而在这些罕见病中，72%是遗传性疾病。2012年，EMA批准了首个AAV基因治疗药物——Glybera上市，截至2023年11月，全球已有8款罕见病基因治疗药物获批上市。虽然近年来，AAV基因治疗已经在遗传性疾病中取得了一些突破性的进展，但它依然面临着诸多挑战，例如AAV基因治疗的生产过程复杂，高成本且难以大规模生产。

 

2024年2月29日，是第十七届国际罕见病日，我们特别邀请了药明康德生物学业务平台副主任、体内药理学部罕见病药理学部负责人谭娟博士，和药明生基副主任、技术中心rAAV病毒载体平台负责人杨琳琳女士做客药明直播间，与大家介绍AAV基因治疗在罕见病中的应用进展，探讨rAAV腺相关病毒载体工艺开发策略与控制要点。欢迎大家一同参与讨论！

 

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主题：AAV基因治疗——照亮罕见病治疗的新希望

主讲人：谭娟 博士  药明康德生物学业务平台副主任 体内药理学部罕见病药理学部负责人

              杨琳琳 女士  药明生基副主任 技术中心rAAV病毒载体平台负责人

时间：2024年2月29日，15:00 – 16:30

 

谭娟 博士

谭娟，遗传学博士，博士期间专注于胚胎神经系统疾病的发病机理研究。毕业后，先后加入美国University of Cincinnati及Cleveland Clinic进行博士后研究工作，致力于RNA纳米材料药物开发及神经退行性疾病相关药物开发。自2022年加入药明康德生物学业务平台以来，负责罕见病药理药效平台的建设和拓展，在代谢，神经，血液和免疫等各类罕见病动物模型开发及相关领域的基因治疗方面积累了丰富的经验，已参与并支持了数十个AAV基因治疗药物的临床前开发研究。

 

杨琳琳 女士

于2011年的昆明理工大学毕业，获得微生物学硕士学位。加入药明康德之前，曾在Santa Cruz Bio和联合赛尔生物有限公司从事重组蛋白和抗体药物的工艺开发，曾参与GHII工艺开发及技术转移工作。2015年，加入药明康德，开始从事病毒载体的工艺开发。2018年，加入药明康德全资子公司药明生基，专注于质粒和慢病毒载体的工艺开发，研发及生产平台初期建设，且积累了丰富的项目实战经验。负责的项目已成功完成多国的IND申报、BLA申报及成功上市。目前，负责生基医药腺相关病毒载体工艺开发平台，包括承接工艺开发项目、工艺放大和技术转移工作，已成功助力Top基因治疗公司完成中美IND申报和IIT项目的提交。

 

关于药明康德生物学业务平台

结合药明康德尖端的DEL技术、生物学、肿瘤学及免疫学技术平台，药明康德生物学业务平台为全球客户提供全方位的生物学服务和解决方案。我们的愿景是打造一个全球领先的一体化药物发现及药效服务平台。药明康德生物学业务平台拥有一个超过3,000人的科学家团队，我们的服务涵盖新药发现各个阶段及所有主要疾病领域，我们的技术平台包括DNA编码化合物库(DEL)、高通量筛选（HTS）、免疫肿瘤学、分子及细胞水平的药效和药物机制研究、结构生物学、各类大小动物药效模型（肿瘤模型、心血管疾病、呼吸类疾病、糖尿病和肥胖症、脂肪肝、神经退化和认知障碍、疼痛、睡眠、精神类疾病、病毒及细菌感染模型）、早期安全性评估以及临床生物标志物检测服务等，并着力建设新型分子类型的各种生物学研究能力，包括靶向蛋白降解、核酸类新分子、偶联类新分子、载体平台、创新药递送系统等。

 

关于药明生基

药明生基是药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO (Contract Testing, Development and Manufacturing Organization)，致力于加速和变革细胞和基因疗法及其他高端疗法的研究、开发、测试、生产和商业化。药明生基能够助力全球客户将更多创新疗法早日推向市场，造福病患。更多信息，请访问www.wuxiatu.com