部分内容来自辉大基因官方微信公众号

 

2023年1月28日，药明生基合作伙伴辉大（上海）生物科技有限公司（以下简称“辉大基因”）传来重大喜讯，其自主研发的眼科基因治疗候选药物 HG004 获美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验（IND）许可，将在多国开展用于治疗 RPE65 基因突变引起的相关性视网膜病变的国际多中心临床试验。药明生基对辉大基因这一重要里程碑事件表示热烈祝贺！

 

作为全球化运营的 CTDMO，药明生基非常荣幸为辉大基因 HG004 注射液提供菌种建库、质粒和病毒载体的工艺开发、分析方法开发和确认、申报批生产以及相关申报文件撰写等全流程服务！

 

借助药明生基的平台优势，辉大基因的AAV基因治疗药物将更快走向临床，造福更多病患。

 

HG004，有望优于AAV2 的颠覆性疗法

 

HG004注射液是一种新型眼科基因治疗在研药物，旨在用于治疗 RPE65 基因突变相关性视网膜病变。根据辉大基因新闻报道，基于相同剂量的 HG004 和腺相关病毒血清型2 (AAV2) 的临床前比较研究显示，单次注射后第17 周，Rpe65 基因敲除小鼠模型中的小鼠视网膜功能恢复分别提高了67.6%（HG004）和35.8%（AAV2产品）。与AAV2 相比，HG004 显示出更好的视网膜色素上皮（RPE）转导效率，并有望减少载体总剂量，从而降低AAV载体相关免疫原性或眼部不良事件的风险。

 

根据辉大基因新闻报道，2022 年底在中国启动的一项研究者发起的临床试验(IIT)数据初步显示，单次注射HG004 后的7 天内，低剂量HG004 （载体剂量大约是已上市的 AAV2-hRPE65 基因治疗产品的1/25）使原本即将完全失明的患者视力有了明显实质性恢复。

 

关于 RPE65 突变相关性视网膜病变

 

遗传性视网膜营养不良(IRDs) 是一类由基因突变引起罕见致盲性疾病，已报道致病基因超过250 个。其中，RPE65 基因突变可能会导致Leber 先天性黑蒙(LCA)、严重的早发性儿童视网膜营养不良(SECORD)、早发性严重视网膜营养不良(EOSRD) 或视网膜色素变性(RP)，即这些疾病都被认为是 RPE65 基因突变相关视网膜病变，代表同一疾病的表型连续体。RPE65 基因突变相关视网膜病变通常发病于出生至5 岁之间，主要临床表征包括夜盲(凝视伴严重夜盲症和眼球震颤)、进行性视野缺失和中心视力丧失。符合世界卫生组织(WHO) 失明诊断标准（双等位基因RPE65 突变）的患者比例随年龄增长而增加，40 岁后达到100% 。RPE65基因突变相关视网膜病变引起的严重和早期视力丧失，也可能会造成语言、社交和行为等其他功能的发育延迟。

 

咨询与合作

作为全球化运营的CTDMO，药明生基赋能全球合作伙伴从DNA 到BLA，全方位加速细胞和基因疗法新药研发上市。同时，我们高质量的监管标准和申报能力，支持全球客户中美双报或多国申报。

 

如您有合作需求，请联系：

 

+86（021）3718 1888

 

info_ATUCN@wuxiapptec.com

 

关于辉大基因

 

辉大（上海）生物科技有限公司（下称“辉大基因”）成立于2018年，总部位于中国上海和美国新泽西。现拥有上海研发中心、生产基地以及美国新泽西临床注册办公室，建成涵盖研发实验室、药物工艺开发实验室、基因治疗生产车间等共计超万平米。旗下员工近200人，其中研发团队占85%以上。公司自成立以来，现已完成四轮融资，与多家国内顶级科研机构、医院达成深度合作。辉大基因致力于基因治疗药物的研发，长期目标是利用基因编辑技术治疗遗传病以及威胁人类健康的慢性疾病。研发管线涵盖中枢神经、眼科、肌肉、听力等多个领域，拥有多项全球领先水平的技术平台，涵盖从药物靶点筛选、药物优化、高效动物模型构建，到药效、毒理分析等临床前研发，再到药物工艺开发、生产转化CMC以及药品临床及注册申报的一体化研发能力。辉大基因坚持以人为本，创新驱动，让基因治疗惠及千百万患者，致力成为全球领先的生物制药公司。

 

关于药明生基

 

药明生基是药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO (Contract Testing, Development and Manufacturing Organization)，致力于加速和变革细胞和基因疗法及其他高端疗法的研究、开发、测试、生产和商业化。药明生基能够助力全球客户将更多创新疗法早日推向市场，造福病患。更多信息，请访问www.wuxiatu.com