/ 部分内容来自新芽官方微信公众号

 

近日，药明生基战略合作伙伴苏州新芽基因生物技术有限公司（下称：新芽）的首个碱基编辑产品GEN6050 向FDA提交临床试验申请前会议（Pre-IND会议）申请并被受理。
 

药明生基作为其首个AAV新药的CTDMO，提供了覆盖菌种建库、质粒和病毒载体的工艺开发、分析方法开发和确认、申报批生产以及相关申报文件撰写等一站式服务。

 

据介绍，新芽是最早进行体内碱基编辑药物开发公司之一，其GEN6050是一款针对杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）基因外显子50跳跃可治疗的体内碱基编辑药物。旨在通过碱基编辑，达到DMD基因外显子50跳跃，恢复抗肌萎缩蛋白的表达。截至目前，全球尚未有针对抗肌萎缩蛋白基因外显子50跳跃的药物在临床，也尚未有针对其他适应症的采用AAV进行体内碱基编辑药物进入临床。

 

值得强调的是，DMD基因治疗为全身性给药，用量极大，加之碱基编辑器尺寸接近AAV包装极限，因此生产挑战非常大，且工艺要求高。2022年9月，药明生基就开始与新芽达成战略合作，通过工艺优化，成功克服以上难题。

 

“在基因编辑治疗这种新兴技术领域，一定要选择优秀的合作伙伴。新芽自成立以来，就和药明生基密切合作。经过双方的共同努力，我们已经攻克了大尺寸基因的AAV生产瓶颈，取得了令人满意的产量。” 新芽创始人兼CEO何春艳博士在之前接受药明康德内容团队专访时说到。
 

关于新芽

 

新芽是一家全球领先的创新药物研发公司，成立于2020年7月。公司总部位于中国苏州，并分别在中国上海和美国波士顿设有子公司。公司拥有碱基编辑器TAM全球权利，该技术来自于中国科学院营养与健康研究所和西湖大学授权。新芽的使命是将创新的科学成果转化为造福患者的产品。
 

关于药明生基

 

药明生基是药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO (Contract Testing, Development and Manufacturing Organization)，致力于加速和变革细胞和基因疗法及其他高端疗法的研究、开发、测试、生产和商业化。药明生基能够助力全球客户将更多创新疗法早日推向市场，造福病患。更多信息，请访问www.wuxiatu.com