祝贺！ViGeneron 重点产品 VG901 临床试验申请获欧洲药品管理局批准

2023年8月22日

/ 部分内容来自ViGeneron 官网

2023年8月22日，德国慕尼黑

药明生基战略合作伙伴德国基因治疗公司ViGeneron GmbH（ViGeneron）近期宣布其基因疗法产品 VG901 已通过欧洲药品管理局（European Medicines Agency, EMA）临床试验申请（Clinical Trial Application, CTA）。药明生基对 ViGeneron 这一重大里程碑事件表示热烈祝贺！

VG901是一种潜在的革命性基因疗法，适应症为CNGA1相关的视网膜色素变性症(Retinitis Pigmentosa, RP)，目前业内尚无相关治疗药物获批上市。2020年，ViGeneron 和药明生基达成战略合作，药明生基CTDMO 平台赋能 VG901 这一创新药物从开发直至临床获批。

作为全球化的细胞和基因疗法CTDMO，药明生基已支持多个客户在美国、欧洲、韩国、中国和新加坡等地获得临床批件。药明生基整合强大的测试能力与工艺开发及生产能力，致力于加速和变革细胞疗法、基因疗法及其他高端治疗疗法的开发、测试、生产和商业化进程，提供从DNA到BLA的端到端的服务，助力全球客户将更多创新疗法早日推向市场，造福病患。

关于 VG901

根据ViGeneron 新闻稿，VG901 是一种基因替代疗法，采用ViGeneron 新一代基于AAV2的基因疗法平台vgAAV，通过玻璃体内注射(IVT)递送CNGA1基因，从而降低视网膜损伤风险。与视网膜下注射相比，这种改良后的载体提供了更方便的给药方式和更广泛的载体分布。通过与对照血清型AAV的头对头体内实验比较，显示出了更高的转导效率。此外，玻璃体内注射避免了视网膜下给药带来的视网膜损伤风险，也比脉络膜上注射的侵入性更小。由于vgAAV 可有效跨越生物屏障，这种载体适用于多种给药途径和靶器官。

在之前的临床前研究结果中，VG901 可补充视网膜色素变性症小鼠模型CNGA1 基因，应用单次玻璃体内注射并在治疗后观察6个月的GLP 安全性研究证实了VG901 具有良好的安全性。目前，药明生基助力客户已成功完成临床阶段药物的GMP生产。

关于视网膜色素变性

(Retinitis Pigmentosa，RP)

根据ViGeneron新闻稿，视网膜色素变性(RP)是一类会导致进行性视觉损伤的遗传性视网膜变性疾病，目前尚无治疗药物获批。RP 最初表现为儿童期或青少年时期的夜盲，后逐渐发展为视野缩小和“管状视野”、中枢视觉损伤、进行性视力减退，最终导致完全失明。视网膜色素变性是最常见的遗传性视网膜疾病(Inherited Retinal Diseases, IRDs)。据统计，美国和欧洲分别有1/3500~1/4000的人受到RP影响。据报道，编码杆状光感受器中CNG通道亚基的CNGA1基因突变导致约2% - 8%的常染色体隐性视网膜色素变性(arRP)。

关于 ViGeneron

ViGeneron致力将创新基因疗法带给有需求的群体，公司正在积极推进其眼科疾病基因治疗管线，同时与视网膜疾病、中枢神经系统、心血管和其他疾病领域的头部生物制药公司展开合作。ViGeneron 的三个新一代基因治疗平台旨在突破当前腺相关病毒(AAV)疗法的局限，第一个是 vgAAV 基因疗法载体平台，可高效转导靶细胞，克服生物屏障，实现新型的、侵入性较小的给药（如玻璃体注射和全身给药）；第二个是REVeRT（通过mRNA反式剪接重组）技术平台，可通过衣壳靶向实现在任何组织中>5Kb大片段基因的高效重组；第三个是基于 CRISPR-Cas 的 AAV 基因疗法平台，可在体内通过上调或下调目的基因表达调控一个或多个基因。ViGeneron是一家于 2017 年在德国慕尼黑创立的私有企业，由一支在AAV 载体技术和临床眼科基因治疗领域拥有丰富项目经验的资深团队创建。更多信息，请访问 www.vigeneron.com。

关于药明生基

药明生基是药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO (Contract Testing, Development and Manufacturing Organization)，致力于加速和变革细胞和基因疗法及其他高端疗法的研究、开发、测试、生产和商业化。药明生基能够助力全球客户将更多创新疗法早日推向市场，造福病患。更多信息，请访问www.wuxiatu.com